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Reprogramar las células inmunitarias de un paciente para curar el páncreas y restaurar la capacidad de producir insulina

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Una investigación prometedora de la Universidad de Toledo sugiere que podría ser posible curar la diabetes tipo I mediante la reprogramación de las propias células inmunitarias del paciente para curar el páncreas y restaurar la capacidad del cuerpo para producir insulina.

El proyecto, liderado por el Dr. Juan Jaume, podría revolucionar el manejo de una enfermedad que afecta a aproximadamente 1,6 millones de estadounidenses.

«Esto podría cambiar la diabetes tipo I de una afección de por vida que requiere un control cuidadoso e insulina diaria a una que sea curable, posiblemente incluso con una sola infusión de células inmunitarias», dijo Jaume, endocrinólogo, profesor de medicina y director del Centro de Diabetes y Enfermedades de la UToledo. Investigación endocrina.

El enfoque de Jaume se centra en un proceso innovador conocido como inmunoterapia con células CAR T.

Las células inmunes se recolectan de la sangre de un paciente y luego se modifican en el laboratorio para que se concentren en un objetivo específico. Después de un tiempo determinado para que se multipliquen, se vuelven a introducir al paciente mediante una infusión.

Las células CAR T ya se están utilizando con éxito en el tratamiento de algunos tipos de cáncer, incluidos la leucemia y el linfoma. Sin embargo, las células CAR T reguladoras de Jaume están destinadas a detener una respuesta inmunitaria específica de un objetivo, no una sobrealimentada.

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A diferencia de la diabetes tipo II, mucho más común, que generalmente se desarrolla más tarde en la vida y se caracteriza por la incapacidad del cuerpo para usar la insulina de manera efectiva, en la diabetes tipo I el páncreas no puede producir insulina.

«La diabetes tipo I es una enfermedad autoinmune. El sistema inmunitario ataca al páncreas y evita que produzca insulina», dijo Jaume. «Tomamos estas células inmunitarias reguladoras y les damos una dirección GPS a los islotes productores de insulina del páncreas, donde enfrían la respuesta inmunitaria y permiten que las células diana productoras de insulina se repueblen. Si podemos dirigir una célula inmunitaria reguladora exactamente donde queremos y curamos en lugar de matar, entonces podríamos tener una cura para la enfermedad».

El año pasado, su laboratorio completó un estudio a pequeña escala que encontró que su terapia reguladora de células CAR T podía revertir completamente la enfermedad en ratones que Jaume y sus colaboradores desarrollaron previamente para imitar el alcance completo de la diabetes tipo I humana.

Si bien todavía estaba bajo revisión por una revista académica, los hallazgos de Jaume combinados con una solicitud de patente para la terapia fueron suficientes para llamar la atención de Leona M. y Harry B. Helmsley Charitable Trust, una organización filantrópica global que invierte fuertemente en la etapa inicial de Type En la investigación de la diabetes.

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En diciembre, Helmsley le otorgó a Jaume una subvención para replicar su estudio anterior de 30 días en animales como un ensayo preclínico de seis meses para no solo mostrar la efectividad del tratamiento sino también recopilar datos de seguridad adicionales. Al mismo tiempo, el grupo de Jaume estudiará el efecto de la terapia en entornos de células humanas en el laboratorio.

Los investigadores esperan que los datos adicionales puedan acercar la terapia a los ensayos en humanos en etapas iniciales.

«Esto llevará algo de tiempo, por supuesto, pero estoy realmente seguro de que estamos en el camino correcto», dijo Jaume. «Dentro de 20 días, nuestros ratones comenzaron a producir insulina nuevamente. No sabemos cuál será la respuesta en los humanos, pero ese es el objetivo: queremos que esta terapia esté disponible para los humanos».


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Soy un viajero de 29 años y vendedor en una tienda de prêt-à-porter. Me incorporé al equipo de redacción de AltaVision.news en octubre de 2021.